חזיר ים: האם המשתתפים בניסויים קליניים מסתכנים
אנחנו מדברים הרבה על רפואה מבוססת ראיות.בהתבסס על תוצאות המחקרים הקליניים - אך מעטים מבינים כיצד מתנהלים מחקרים אלו ומה הם מתכוונים למשתתפים עצמם. אחד נראה מעבדה עתידני עם הרבה חיישנים, אחרת נראה כי המחקר הוא לא מוסרי או מסוכן, כי אתה יכול לקבל פלצבו במקום תרופה לסרטן. אנו מתארים אילו מנגנונים מגינים על מטופלים בניסויים קליניים ומדוע אנשים הולכים להשתתף בהם.
מי עושה מחקר ומדוע
מחקרים בקנה מידה גדול התרופה נערכים לרוב על ידי חברות התרופות שיוצרים אותם - זה הכרחי, כי בלי לחקור את היעילות והבטיחות, אף אחד לא יאפשר לנו לרשום סמים. מרגע היצירה של מולקולה חדשה לרישום מוצלח, זה לוקח בערך חמש עשרה שנים, ובשלבים שונים עשרות אלפי חומרים אחרים מסולקים, אשר לא יהפכו לסמים. לאחר עבודה ממושכת במעבדה, מחקרים פרה-קליניים מתחילים - בבעלי חיים ובמבחנה, למשל, על תרבויות תאים. הסטנדרט הוא מחקר של רעילות, השפעות על איברים ורקמות שונים, השפעות על פוריות, טרטוגניות, מסרטנות ופרמטרים אחרים. לבסוף, לאחר איסוף מספיק נתונים, החברה מתחילה לערוך מחקרים קליניים, כלומר, ללמוד כיצד פועלת תרופה פוטנציאלית בגוף האדם.
זהו רגע מרגש עבור חברת התרופות: אתה יכול להסתמך על נתונים תיאורטיים ככל שתרצה, אבל אף אחד לא יודע איך הגוף האנושי יגיב על כניסתה של חומר חדש. מחקרים קליניים של השלב הראשון (המוקדם ביותר, כולל הראשון של האדם, הראשון בבני אדם) מתבצעים בדרך כלל בהשתתפות מתנדבים בריאים. בשלב זה עדיין אין לקבוע את הפעילות בטיפול במחלה, אלא על ביסוס הביטחון הבסיסי. הלימודים בשלב הראשון הם היחידים שבהם משולמים המשתתפים. לרוב גברים צעירים בריאים נבחרים עבורם - ועל חלק מהם השתתפות במחקר הופך להיות מקור חשוב של הכנסה (אנחנו יכולים לדבר על כמויות של 200-300 דולר ליום).
השלבים הבאים, השני והשלישי, כבר קרובים לחיים האמיתיים. השלב השלישי של המחקר נועד לאסוף נתונים על היעילות של התרופה, כך שהוא יכול סוף סוף להיות רשומים, ולכן, חולים עם מחלות ספציפיות מעורבים בו. אם אנחנו מדברים על מחלות נפוצות כמו אסתמה, מספר המשתתפים יכול להיות עשרות אלפי ברחבי העולם. במקביל להשתתף במחקר לא צריך להיות במעבדה מיוחדת - זה יכול להציע את הרופא המטפל במרפאה רגילה או בבית החולים; ברוסיה, נערכים מחקרים במאות מוסדות רפואיים בערים שונות.
בשנת 2013, אובחנתי עם סרטן השד. היה לנו ניתוח, אז כימותרפיה והקרנות היו קדימה. במרכז האונקולוגי הוצע לי לקחת חלק במחקר קליני על תרופה שפותחה כדי להפחית את תופעות הלוואי של כימותרפיה - כלומר, כדי שהחולים לא יקיאו, כך שלא יהיו להם עייפות חמורה ובריאות נוראה. הסכמתי ללא היסוס, ולא לנסות תרופה חדשה: פשוט הבנתי שבמסגרת המחקר, הכימותרפיה תהיה באיכות הטובה ביותר, עם תרופות מקוריות, ולא בגנרית. כתוצאה מכך, התרופה עצמה למדה אותי בצורה מושלמת, ההשפעה היתה טובה. אני יודע שזה רשום עכשיו ומכר.
כיצד להשיג תנאים אידיאליים
קשה להאמין, אך גם אם המחקר מתבצע במאות מרפאות בעולם, במדינות בהן מדובר בשפות שונות, ולעתים נעשה שימוש בסטנדרטים שונים של טיפול ואבחון, כל התהליכים, ההליכים ורישום הנתונים במחקר הם סטנדרטיים ביותר. למטרה זו, הפרוטוקול - מסמך המחקר העיקרי - מתאר את הפרטים הטובים ביותר; אם יש צורך למדוד לחץ ודופק לאחר אדם לקח את התרופה, אז הפרוטוקול יציין את הזמן המדויק של המדידה - למשל, לאחר אחת, שלוש או חמש דקות. כל זה לא אומר כי אין הפרות - אבל בדיקות קבוע יכול להפחית את הסיכון למינימום, וניתוח הנתונים גם לוקח בחשבון את הסיכון של טעויות.
בניסויים קליניים, כל מה שקורה לחולה נרשם - ללא קשר לשאלה אם האירועים נראים "תופעות לוואי" של התרופה הנחקרת. חתך במהלך גילוח ניתן לייחס בחיפזון, ושבר הנגרם על ידי נפילה ברחוב ניתן לייחס לתאונה מצערת; אבל אם כל האירועים נרשמו, הוא עשוי להתברר כי הקיצוצים הפכו תכופים, כי התרופה גורמת להרעידות יד, ואת השברים יהיו קשורים עם שבריריות מוגברת של העצמות.
זה היה איך זה נמצא כי sildenafil (תרופה המשמשת כיום לטיפול בבעיות זיקפה) מסייע לשמור על זקפה - התרופה פותחה לטיפול של אנגינה pectoris. ההשפעות הקרדיולוגיות לא היו טובות מאוד, אבל המטופלים דיברו לעתים קרובות על שיפור התפקוד המיני שאי אפשר היה להתעלם מהעובדה הזאת. החברה לקחה על פיתוח של סילדנפיל בפרופיל שונה לחלוטין - וזה היה מהפכה בעולם התרופות, כאשר כולם התחילו לדבר על תעשיית "סמים חיים". סיפור דומה קרה עם מינוקסידיל: הוא נחקר בחולים עם יתר לחץ דם עורקי, כאשר התברר כי הוא מגרה צמיחת שיער; כתוצאה מכך, התרופה נרשמה לטיפול בקרח.
השתתפתי במחקר של תרופה לטיפול בטרשת נפוצה במשך השנה הרביעית. בשלב מסוים, הטיפול הרגיל שלי הפסיק לפעול, והבחירה היתה זו: לעבור לתרופות מקומיות שאני לא בוטח בהן (ואשר אינן שונות בהרבה ממה שקיבלתי), או להשתתף במחקר קליני על תרופה חדשה של הדור. אני בוטחת ברופא שלי, הוא הסביר הכול היטב, ואני הסכמתי. האפקט טוב מאוד, רווחתי השתפרה, אני פעיל, אני משחק טניס. אני רוצה להמשיך ולהישאר על התרופה הזאת, למרות שזה בהחלט יהיה יקר מאוד(חברות פארמה לעיתים קרובות לתת למטופלים את ההזדמנות להמשיך לקבל את התרופה לאחר סיום המחקר עד שהוא הופך להיות זמין, למשל, במסגרת תוכנית MHI -. Ed).
אתיקה ועיצוב
אולי המיתוסים העיקריים על ניסויים קליניים הם "לרופא אין מושג מה המטופל מקבל", "אתה יכול לקבל תרופת סרק במקום תרופה חיונית", "אדם לא יכול אפילו לדעת שהם חווים משהו על זה". אבל במציאות זה לא המקרה - ואם הפרות להתרחש ולא להישאר מוסתרים. המפתח לכל מחקר הוא הסכמה מדעת של המטופל; בדרך כלל אדם מקבל מסמך מרובה עמודים שבו המחקר מתואר במילים פשוטות ומובן, והוא יכול בקלות ללמוד אותו בבית, לדון במצב עם קרובי משפחה, ולאחר מכן לשאול את כל השאלות הנותרות לרופא. לפני חתימת טופס ההסכמה, לא ניתן לבצע נהלי מחקר.
באשר לרופאים שאינם יודעים מה המטופל מקבל, שיטה כפולה סמיות באמת אומר כי לא המשתתפים ולא החוקרים יודעים איזה סוג של טיפול מתבצעת. אבל באותו הזמן כל האפשרויות האפשריות ידועים; ייתכן שיש שניים או יותר מהם, הם עשויים לכלול תרופת דמה, תרופה למחקר במינונים שונים, או כמה תרופות ידועות. זה ידוע מראש מה ההשפעות והתגובות צפויים להיות צפוי. ישנם קריטריונים אשר הטיפול יכול וצריך לבטל, ועל מצבי חירום יש הזדמנות לברר מה בדיוק שימש עבור משתתף מסוים.
פלצבו לא תמיד בשימוש: במצבים בהם יש טיפול רשום יעיל, זה יהיה לא אתי לעזוב את המטופל ללא טיפול. אם טיפול כזה אינו קיים, אבל כבר בשלב מוקדם של המחקר, מתברר כי התרופה החדשה היא בבירור יעיל, מהלך המחקר יכול להשתנות, כך שכל המשתתפים מקבלים את הטיפול הדרוש. המחקר הוא גם הרבה בדיקות: איכות הנתונים שנאספו מנוטרים ללא הרף, נוכחות או היעדר הפרות, ואתיקה. אם יש נתונים חדשים חשובים, הם מדווחים לכל חוקרי העולם, ומודיעים בו זמנית על ועדות האתיקה. אם יבוצעו שינויים במחקר, המטופלים בהחלט יידעו עליהם, שחייבים לתת שוב הסכמה בכתב להשתתפות נוספת (או לנטוש אותו). כל משתתף יכול לעזוב את המחקר בכל עת מבלי להסביר את הסיבות.
הטבה ופגיעה
כל הסיכונים האפשריים מוסברים למטופלים מראש - כולל הסיכון לתגובות בלתי רצויות בלתי צפויות שמעולם לא נצפו קודם, או לסיבוכים כגון חבורות או כאבים לאחר נטילת דם מווריד. על כל משתתף לקבל ביטוח שיכסה כל נזק שייגרם אם יתרחש. כסף להשתתפות במחקר אינו משלם (למעט השלב הראשון במתנדבים בריאים), אך לעתים קרובות הם מפצים, למשל, את עלות ההובלה או המזון במרפאה.
לפעמים אין תועלת אישית עבור המטופל - והם גם לכתוב על זה בצורה של הסכמה מדעת, מציע לתרום למדע, ואולי, לעשות עבודה שימושית עבור התרופה של העתיד. אבל היתרונות הם לעתים קרובות ברור, ולא רק בגלל האפקטיביות של תרופה חדשה. משתתפי המחקר מקבלים תשומת לב מוגברת, בדיקות סדירות יותר, בדיקות דם ושתן במעבדות בינלאומיות (דגימות דם מכל רחבי אירופה, כולל רוסיה, ניתן לשלוח, למשל, לשווייץ או לבלגיה).
היכן ניתן למצוא מחקר מתאים
מאגר המחקר הקליני העיקרי בעולם הוא clinicaltrials.gov, שבו ניתן לסנן את החיפוש, כולל על ידי מחלות ושמות מדינות; מחקר שנערך ברוסיה נאסף גם באתר clini-trials.ru. אופציות אחרות הן האתרים של חברות התרופות הגדולות, שלרובן יש דפים רוסים ויכולת לחפש מחקר קליני על מחלות בודדות.
תמונות: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)